Вчені відредагували геном у тілі людини для усунення вродженої сліпоти
Вчені вперше відредагували геном у тілі людини за допомогою CRISPR для усунення вродженої сліпоти. Дослідники називають це взяттям нового рубежу в лікуванні хвороб.
Процедура пройшла в Очному інституті Кейсі Університету здоров'я та науки Орегону у Портленді. Пацієнт мав спадкову форму сліпоти — амавроз Лебера, тому вилікувати її іншими методами було неможливо.
Хвороба викликана мутацією гена, через яку організм не виробляє білок, необхідний перетворення світла в сигнали для мозку. Єдиний спосіб усунути дефект - відредагувати або видалити пошкоджену ділянку за допомогою розрізання ДНК.
Усі маніпуляції проводились на сітківці пацієнта під загальним наркозом. Поки що неясно, наскільки ефективною виявилася операція. Потрібен місяць, щоб побачити результати.
Почитати ще:
