Вчені змогли вилікувати сліпоту впровадженням ДНК
Спадкова сліпота може бути вилікувана шляхом введення модифікованої ДНК в одне око.
Вчені з Кембриджського університету, Університету Піттсбурга і Паризького Інституту зору провели експериментальне лікування загалом 37 осіб, які страждають на спадкову оптичну нейропатію Лебера (LHON), на яку хворіє приблизно одна з 40 тисяч осіб, зазвичай у віці від 20 до 30 років. Сучасні методи лікування цього захворювання обмежені, та одужує менше 20 відсотків людей. Навіть у цьому випадку більшість не може прочитати найбільшу літеру на таблиці під час перевірки зору.
За допомогою ін'єкції ДНК rAAV2/2-ND4 впровадили у склоподібне тіло у задній частині ока. ДНК у уколі замінює мутацію, що викликає втрату зору, та замінює їх здоровою версією. Ця мутація руйнує гангліозні клітини сітківки, які є невід'ємною частиною того, як людина бачить, що призводить до слабкості зорового нерва та швидкого погіршення зору.
Вчені ввели модифіковану ДНК 37 пацієнтам, які страждають на втрату зору від 6 до 12 місяців. Одне око отримало ін'єкцію, а в інше було введено плацебо. Після цього експерти використовували стандартну таблицю для перевірки зору, щоб визначити будь-які поліпшення.
Дослідження показало, що 78 відсотків пацієнтів зазнали значного поліпшення на обох очах після лікування.
"Ми очікували, що зір покращиться тільки в тому оці, який обробили вектором генної терапії. Досить несподівано у 78 відсотків пацієнтів обоє ока покращилися за тією ж траєкторією. Тепер порятунок зору за допомогою генної терапії став реальністю", - заявив доктор Патрік Ю-Вай -Ман із Кембриджського університету.
На даний момент вчені вивчають оптимальний терапевтичний діапазон та прийоми застосування цього лікування.
Почитати ще:
